一 概述造血干細胞移植(骨髓移植)是通過靜脈輸注造血干、祖細胞，重建患者正常造血與免疫系統(tǒng)，從而治療一系列疾病的治療方法。造血干細胞移植在相當程度上替代了“骨髓移植”這一術(shù)語，這是因為造血干細胞不僅來源于骨髓，亦可被造血因子動員至外周血中，還可以來源于臍帶血，這些造血干細胞均可用于重建造血與免疫系統(tǒng)。二 分類1.根據(jù)造血干細胞的來源分為：骨髓、外周血、臍帶血等。2.根據(jù)供受者關系分類：(1)自體造血干細胞移植：將自體正?；蚣膊【徑馄诘脑煅杉毎４嫫饋?，在患者接受大劑量化療后回輸造血干細胞。(2)同基因造血干細胞移植：指同卵孿生之間的移植。(3)異基因造血干細胞移植：同胞HLA相合、親緣HLA不全相合或半相合、非親緣HLA相合、非親緣HLA不全相合等。3.根據(jù)供受體之間HLA配型分為：HLA相合同胞移植、HLA相合非親緣移植、親緣HLA不全相合/半相合移植。4.根據(jù)有無細胞體外處理，分為：未經(jīng)體外處理、CD34+細胞富集、T細胞去除、單克隆抗體處理后、化療藥物體外處理凈化、體外擴增后細胞及基因修飾細胞等。5.根據(jù)移植前預處理方案分類：(1)清髓性移植：如果沒有外源性造血干細胞支持，清髓強度使造血系統(tǒng)3個月內(nèi)無法自行恢復。(2)非清髓性移植：預處理強度有所降低。如果沒有外源性造血干細胞支持，造血系統(tǒng)在3個月內(nèi)自行恢復。三 適應證1.具有高危預后因素的惡性血液病是主要的移植適應證包括：①難治或復發(fā)白血病;②初治急性白血病，預計非移植難以長期存活者;③骨髓增生異常綜合征：國際預后積分系統(tǒng)評估為中?；蚋呶Ｕ?④骨髓增殖性疾病及慢性淋巴細胞白血病;⑤慢性髓性細胞白血病。2.非惡性疾?、俟撬杷ソ咝约膊∪缦忍煨栽偕系K性貧血、獲得性再生障礙性貧血等。②遺傳性貧血如地中海貧血、鐮狀紅細胞型貧血、骨髓纖維化、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿等。3.其他實體瘤如乳腺癌、卵巢癌、睪丸癌、神經(jīng)母細胞瘤顱腦腫瘤等。4.其他包括聯(lián)合免疫缺陷、噬血細胞綜合征、嚴重自身免疫病等。四 預處理及回輸患者在移植之前應做一系列的血液與骨髓檢查以確定疾病診斷、類型與疾病狀態(tài)，以便確定適當?shù)念A處理方案、移植后原發(fā)病的監(jiān)測及適當干預的策略。同時選擇HLA配型盡可能完全相同的、8～60歲之間的、身體健康、無嚴重心、肺、肝、腎、腦及精神疾患，造血及免疫系統(tǒng)功能正常的供者為宜。使用預處理方案可以制造空間、免疫抑制以及清除疾病。預處理方案的強度以既可以達到最大限度的防止移植排斥、又可達到患者對其副作用的耐受為目標，故有多種預處理方案可供選擇。非清髓造血干細胞移植的關鍵之一預處理方案的特點在于其放(化)療強度明顯比傳統(tǒng)方案為低。移植所用的造血干細胞主要有三種來源：骨髓、外周血造血干細胞采集物及臍帶血。通過適當處理后回輸給經(jīng)過預處理的患者。五 并發(fā)癥1.早期并發(fā)癥①預處理相關的急性毒副作用如口腔潰瘍、急性胃腸道反應等;②出血性膀胱炎;③肝靜脈閉塞病;④毛細血管滲漏綜合征;⑤植入綜合征;⑥彌漫性肺泡出血綜合征;⑦血栓性微血管病;⑧特發(fā)性肺炎綜合征;⑨感染;⑩移植物抗宿主病2.晚期并發(fā)癥①皮膚黏膜的色素脫失及沉著;②腺體分泌功能減退;③白內(nèi)障;④白質(zhì)腦病;⑤生長發(fā)育障礙及內(nèi)分泌障礙;⑥繼發(fā)惡性腫瘤。六 展望隨著移植技術(shù)的提高，其療效已經(jīng)漸趨穩(wěn)定。目前移植供者的選擇困難成為制約移植的主要障礙。 HLA不完全相合的親屬供者、HLA單倍體相合親屬供者及無關供者的應用及相關技術(shù)改進成為臨床研究的熱門課題，非清髓技術(shù)也帶來了觀念上的革命。造血干細胞的應用范圍也在繼續(xù)擴展，技術(shù)不斷改進，可使更多的患者受益。